"الغذاء والدواء" الأمريكية توافق على أول عقار لعلاج فقر الدم المنجلي والكشف عن اسمه

ترجمة حصرية: وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على أول علاجات جينية لعلاج الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، مما يمنح الأمل لـ 100 ألف أمريكي يعانون من أمراض غير قابلة للشفاء.

فقر الدم المنجلي

وأعطت الإدارة، الضوء الأخضر لشركتي Casgevy وLyfgenia لعلاج مرض فقر الدم المنجلي لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق، وفق صحيفة "ديلي ميل" البريطانية.

تحرير الجينات

ويعد أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يستخدم نوعًا جديدًا من تكنولوجيا تحرير الجينات يسمى CRISPR، حيث تستخدم ليفجينيا العلاج الجيني التقليدي - وليس تحرير الجينات - لعلاج هذه الحالة.

تقنية كريسبر

ومن جهتها، قالت الدكتورة ريشما كيوالراماني، الرئيس التنفيذي ورئيس شركة Vertex Pharmaceuticals: "إن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على CASGEVY أمر بالغ الأهمية: فهو أول علاج لتحرير الجينات يعتمد على كريسبر تتم الموافقة عليه في الولايات المتحدة".

التكلفة العالية

ومع ذلك، في حين أن الأخبار تجلب الأمل لمرضى فقر الدم المنجلي، إلا أن هناك مخاوف في المجتمع الطبي من صعوبة الوصول إلى العلاجات بسبب التكلفة العالية المتوقعة ومحدودية المستشفيات القادرة على إدارتها.